Risdiplam, comercializado bajo la marca Evrysdi, es un medicamento utilizado para tratar la atrofia muscular espinal (AME). Esto incluye la enfermedad de tipo 1, tipo 2 y tipo 3. Se utiliza en personas con al menos dos meses de edad. Se administra por vía oral.
Los efectos secundarios comunes incluyen fiebre, diarrea, erupción cutánea, neumonía y vómitos. Su uso durante el embarazo puede dañar al bebé. Es un modificador del empalme (splicing) del ARN dirigido al gen de la proteína de supervivencia de motoneuronas|supervivencia de la motoneurona 2 (SMN2).
Risdiplam fue aprobado para uso médico en los Estados Unidos en 2020 y en Europa en 2021. En Estados Unidos, a fecha de 2021, 60 mg costaba alrededor de 11 700 USD. En el Reino Unido, esta misma cantidad tiene un costo para el Servicio Nacional de Salud (NHS, por sus siglas en inglés) de aproximadamente 7900 GBP.
Referencias
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